オーファンドラッグとは、患者数が少ない希少疾病の治療に用いられる医薬品(医療機器)のことです。OD、希少疾病用医薬品とも呼ばれています。
オーファンドラッグは、医療上の必要性が高いにもかかわらず、発病原因の究明が進んでおらず、また研究開発費の回収が困難で、開発リスクが高いといった理由から十分な研究が進んでいないのが現状です。この問題を解決するために各国でオーファンドラッグ開発支援制度が設けられています。
日本でも、厚生労働省が、国内での患者数が5万人未満の稀な疾病を対象にした医薬品をオーファンドラッグとし、その指定を受けたものについては、承認審査の優先、再審査期間の延長、助成金などの優遇措置がとられています。